Los resultados de un estudio de observación publicados en la edición de Junio 2009 de Genetics in Medicine, demuestran que la terapia de reemplazo enzimático (enzyme replacement therapy, ERT) con REPLAGAL 0,2 mg/kg es eficaz para tratar algunos de los signos y síntomas de la enfermedad de Fabry en las mujeres, según anunció Shire Human Genetic Therapies (HGT), una unidad empresarial de Shire plc, empresa global de especialidades biofarmacéuticas.

Se midieron los beneficios clínicos, incluyendo la estabilización y mejora de la función renal en pacientes con insuficiencia renal crónica (IRC) en etapa 2, la mejoría en la estructura cardíaca en algunos grupos de pacientes y la reducción del dolor y de la morbilidad. Los autores llegaron a la conclusión de que este estudio de observación, que incluyó a 36 mujeres y duró 4 años, indica que, en las mujeres con signos y síntomas de la enfermedad de Fabry, se debería considerar una ERT con agalsidasa alfa; se debe tener en cuenta también que la población de pacientes estudiadas quizás no sea representativa de la población general de mujeres con enfermedad de Fabry.

"Nuestra investigación ha generado información significativa y medible, que demuestra que el tratamiento a largo plazo con agalsidasa alfa estabiliza la función renal y mejora la función cardíaca. Esto puede conllevar importantes beneficios para las mujeres con la enfermedad de Fabry, tal como un riesgo menor de insuficiencia cardíaca", dijo el profesor Dr. Christoph Kampmann, coautor del estudio, del Centro de Enfermedades del Almacenamiento Lisosómico (Centre for Lysosomal Storage Diseases), del Hospital Infantil de Universitätsmedizin Johannes Gutenberg, Mainz, Alemania.
 
Debido a que comúnmente se describe a las mujeres como "portadoras" de la enfermedad de Fabry, a menudo se subestima la verdadera carga de su enfermedad, lo cual lleva a un retraso en el diagnóstico e inicio del tratamiento, aunque está documentado que, sin tratamiento, su vida generalmente se reduce en 15 años en comparación con la de la población general.1

"Nuestro estudio llama la atención sobre el hecho de que, si bien el inicio e índice de la expresión de la enfermedad en las mujeres pueden ser más variables que los observados en los hombres, es posible que las mujeres experimenten un impacto similar de la enfermedad de Fabry y puedan beneficiarse del tratamiento a largo plazo con la agalsidasa alfa", dijo el profesor Christoph Kampmann.

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